Journée des maladies rares

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La Rare Disease Day® se déroule dans le monde entier, généralement le ou près du dernier jour de février de chaque année, pour sensibiliser les décideurs et le public aux maladies rares et à leur impact sur la vie des patients. Chaque année, le NCATS et le NIH Clinical Center parrainent la Journée des maladies rares au NIH dans le cadre de cette célébration mondiale. La Journée des maladies rares au NIH vise à sensibiliser aux maladies rares, aux personnes qu'elles affectent et aux collaborations de recherche du NIH en cours pour relever les défis scientifiques et faire progresser de nouveaux traitements.

  • Démontrer l'engagement des NIH à aider les personnes atteintes de maladies rares par la recherche.
  • Mettre en évidence la recherche sur les maladies rares financée par les NIH et le développement de diagnostics et de traitements.
  • Initier un dialogue mutuellement bénéfique entre les chercheurs publics et privés, les patients, les défenseurs des patients et les décideurs.
  • Échangez les dernières informations sur les maladies rares avec les parties prenantes pour faire avancer la recherche et les efforts thérapeutiques.
  • Mettez un visage sur les maladies rares en partageant des histoires de patients, de leurs familles et de leurs communautés.

Journée des maladies rares au NIH 2020

La Journée des maladies rares au NIH aura lieu le vendredi 28 février 2020, de 8 h 30 à 16 h 30. dans l'auditorium principal du Natcher Conference Center dans le bâtiment 45 sur le campus principal des NIH à Bethesda, Maryland. L'inscription est maintenant ouverte!

L'événement de cette année comprendra des discussions interactives et plus encore:

  • Thérapies individualisées et médecine personnalisée.
  • Raccourcir l'odyssée diagnostique.
  • Des histoires inspirantes à travers des discussions de style TED.
  • Séance de questions et réponses de la mairie du NIH.
  • Ressources d'essais cliniques du NIH.

L'entrée est gratuite et l'événement est ouvert au public, y compris les patients, les défenseurs des patients, les fournisseurs de soins de santé, les chercheurs, les représentants de l'industrie et les employés du gouvernement. En association avec Global Genes®, les participants sont encouragés à porter leur jean préféré.

Veuillez noter que les participants peuvent être photographiés ou filmés dans le cadre de l'événement pour être utilisés par le NIH et ses représentants à toutes fins éducatives, pédagogiques ou d'information publique, y compris la publication ou la diffusion, la presse écrite, la télévision, la radio, Internet ou le matériel promotionnel. Si vous ne souhaitez pas être photographié, veuillez l'indiquer sur votre formulaire d'inscription.

Partenaires en planification

Les membres du comité de planification comprennent des représentants du NCATS, du NIH Clinical Center, du Eunice Kennedy Shriver Institut national de la santé infantile et du développement humain, Institut national du cancer, Institut national du cœur, du poumon et du sang, Institut national de recherche sur le génome humain, Institut national des troubles neurologiques et des accidents vasculaires cérébraux, Organisation nationale pour les troubles rares, Maladies rares Coalition des groupes de défense des patients du Clinical Research Network, la US Food and Drug Administration et The Children's Inn at NIH.

À propos de la Journée des maladies rares au NIH

EURORDIS a parrainé la première Journée des maladies rares en Europe le 29 février 2008. Les États-Unis ont rejoint la première célébration mondiale l'année suivante avec 23 autres pays. Visitez Rare Disease Day® pour plus d'informations.

Chaque année, le slogan de l'événement des NIH a été «Patients et chercheurs – Partenaires pour la vie». Ce slogan s'aligne sur la philosophie du NCATS selon laquelle les chercheurs doivent travailler en étroite collaboration avec les patients, les familles, les soignants et les groupes de défense pour maximiser les chances de succès dans l'avancement des rares recherche sur les maladies. Cette philosophie a été mise en pratique dans la boîte à outils du NCATS pour le développement de thérapies axées sur le patient, le réseau de recherche clinique sur les maladies rares, le programme Therapeutics for Rare and Neglected Diseases, le Rare Diseases Registry Program (RaDaR) et le Genetic and Rare Diseases Information Center, entre autres efforts. .

Présentateurs d'affiches de la Journée des maladies rares 2018 Crédit: Daniel Soñé Photography

Environ 7 000 maladies rares affectent les humains, dont seulement quelques centaines reçoivent un traitement. Bien que chaque maladie rare affecte moins de 200 000 Américains, au total, ces maladies affectent environ 30 millions de personnes aux États-Unis. Étant donné que les maladies rares sont souvent difficiles à diagnostiquer, un diagnostic précis peut prendre des années. Même après un diagnostic correct, le traitement est souvent indisponible, car seulement 5% des maladies rares ont un traitement approuvé par la Food and Drug Administration.

En conséquence, les maladies rares sont dévastatrices et coûteuses pour les patients, leurs familles et la nation dans son ensemble. La plupart des maladies rares sont des troubles graves ou potentiellement mortels, chroniques et progressifs qui pèsent lourdement sur le plan médical et financier pour les patients et leurs familles.

Par ses travaux visant à améliorer la science de la traduction, le NCATS soutient des approches collaboratives et innovantes de la recherche sur les maladies rares. Ces efforts ont le potentiel d'accélérer le développement de traitements pour de multiples maladies rares et, finalement, d'aider plus de patients plus rapidement.

Dernière mise à jour: 12-19-2019

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